Er zijn inmiddels gentherapieën op de markt voor enkele zeldzame ziektes. De eenmalige behandelingen zoals wij deze ontwikkelen - de zogenaamde lentivirale gentherapieën - worden aangeboden door bedrijven voor maar liefst 2 tot 3 miljoen euro per patiënt. Omdat de ontwikkelingen erg snel gaan, is het de verwachting dat er komende jaren veel meer gentherapieën beschikbaar komen. Met deze bedragen per patiënt wordt dat onbetaalbaar voor de maatschappij. Zorgverzekeraars en overheidsinstanties slaan daarom steeds vaker alarm. Dit zorgt voor onzekerheid bij bedrijven over of toekomstige therapieën nog wel vergoed gaan worden. Deze onzekerheid zorgt er nu al voor dat verschillende biotech- en farmaceutische bedrijven zijn gestopt met het verder ontwikkelen van gentherapie voor bepaalde zeldzame ziektes. Hierdoor bereiken steeds meer veelbelovende nieuwe mogelijke behandelingen de patiënt niet meer.
Anders willen kijken en denken.
Volgens het klassieke model worden ontdekkingen gedaan in het onderzoekslaboratorium en wordt daar dan een octrooi voor ingediend. Dit kan gebeuren in de laboratoria van de industrie zelf, maar vaak ook in de laboratoria van publieke instellingen, zoals academische ziekenhuizen. In het laatste geval worden de ontdekkingen vervolgens in licentie gegeven of verkocht aan de industrie, meestal voordat de zogenaamde fase 3-klinische onderzoeken beginnen: de dure onderzoeken met grote groepen patiënten. De industrie brengt het product op de markt en als de ontdekking van een andere partij afkomstig is, ontvangt die partij een percentage van de omzet die de industrie behaalt: royalty’s.
De industrie doet dit met het doel om zoveel mogelijk winst te maken. Hierdoor ontstaat er een probleem als het gaat om zeldzame ziekten met weinig patiënten en therapieën die voor een zeer lange tijd effectief zijn. De industrie moet dan een hoge prijs per patiënt rekenen om zowel hun ontwikkelingskosten als hun investeringskosten, met risico-opslag, terug te verdienen, en dan ook nog voldoende winst te maken om hun aandeelhouders tevreden te stellen.
De hoge prijzen worden echter steeds meer een obstakel voor het verkrijgen van vergoeding voor therapieën, wat kan leiden tot steeds minder omzet voor bedrijven. Deze onzekerheid over toekomstige omzet zorgt ervoor dat bedrijven niet langer willen investeren in de ontwikkeling van nieuwe gentherapieën voor zeldzame ziektes. Ons model richt zich op de beschikbaarheid van de behandeling voor elke patiënt. Tegen transparante kosten en maatschappelijk aanvaardbare marges, alleen om de continuïteit van ons bedrijf te garanderen en toekomstige ontwikkelingen mogelijk te maken. Dus zonder winstuitkering naar de aandeelhouder.
Hoe gaan we ons bedrijf runnen?
Wij zijn een publiek bedrijf: een 100% dochteronderneming van Erasmus MC. We hebben een sociaal doel, waar we ons aan houden. Zoals elk academisch ziekenhuis wordt Erasmus MC voornamelijk gefinancierd door belastingbetalers en betalers van de zorgpremie. We ontvangen ook geld van het Prinses Beatrix Spierfonds; geld dat donateurs hebben gegeven. Kortom, de samenleving betaalt en wij willen zorgvuldig en efficiënt met dat geld omgaan.
Daarvoor hebben we ook een systeemverandering nodig bij de autoriteiten die toestemming moeten geven om het medicijn op de markt te brengen. Als samenleving moeten we anders kijken naar dit soort nieuwe therapieën voor zeldzame ziektes, om dit soort belangrijke innovaties weer betaalbaar te maken. De autoriteiten zijn zich hier al van bewust, maar verandering kost tijd. Samen met Erasmus MC werken we in Nederland samen binnen de DARE-NL en FAST-initiatieven.
We zijn altijd op zoek naar partijen en mensen die ons kunnen helpen.
Dus, help je mee?
Doneer aan het Spierfonds
Neem contact met ons op
Luister naar de New business Radio podcast ‘let’s talk business’ #634
Prinses Beatrix Spierfonds
Help mee in de strijd tegen spierziekten en geef voor wetenschappelijk onderzoek. Want alleen met onderzoek kunnen we medicijnen ontwikkelen voor alle mensen met een spierziekte in Nederland.
Wie zijn wij?
