“We moeten Bram zo fit mogelijk zien te houden, totdat er een behandeling is die hem kan genezen.”
Voor de toekomst hebben we onze hoop gevestigd op gentherapie. Het zal zeker nog een paar jaar duren, maar het onderzoek is vergevorderd en veelbelovend. Het idee is dat we na één behandeling langdurige resultaten zullen zien.
“Om de week krijg ik een infuus. Daardoor kan ik eigenlijk alles.”
Nynke is 18. Haar grote passie is ballet, maar ze vult haar agenda ook met musicals, school, werk en gezellige afspraken. Als je met haar praat, lijkt het alsof ze in perfecte gezondheid verkeert. "Zo voelt het ook. Maar ik heb gewoon veel geluk dat er een medicijn is voor mijn spierziekte."
Gerelateerde pagina's
Ons doel
Gentherapie voor zeldzame ziekten
Hoe het model van Lenticure anders werkt dan het klassieke model
maandag 17 november 2025
Het klassieke model van medicijnontwikkeling legt de focus op winst, wat vooral bij zeldzame ziekten leidt tot hoge prijzen en beperkte beschikbaarheid. Ons model pakt dit anders aan en richt zich op toegankelijke behandelingen tegen transparante kosten.