Patiëntverhalen

Lees hier de verhalen van patiënten met een zeldzame ziekte. We zijn nu een klinische studie aan het voorbereiden. De precieze startdatum staat nog niet vast. Omdat deze lentivirale gentherapie in principe een eenmalige behandeling is, is onze hoop en verwachting dat patiënten die deelnemen aan de studie daarmee voor de rest van hun leven behandeld blijken te zijn. Maar uiteraard graat een klinische studie altijd gepaard met een bepaalde onzekerheid.

“We moeten Bram zo fit mogelijk zien te houden, totdat er een behandeling is die hem kan genezen.”

Voor de toekomst hebben we onze hoop gevestigd op gentherapie. Het zal zeker nog een paar jaar duren, maar het onderzoek is vergevorderd en veelbelovend. Het idee is dat we na één behandeling langdurige resultaten zullen zien.

“Om de week krijg ik een infuus. Daardoor kan ik eigenlijk alles.”

Nynke is 18. Haar grote passie is ballet, maar ze vult haar agenda ook met musicals, school, werk en gezellige afspraken. Als je met haar praat, lijkt het alsof ze in perfecte gezondheid verkeert. "Zo voelt het ook. Maar ik heb gewoon veel geluk dat er een medicijn is voor mijn spierziekte."

Gerelateerde pagina's

Gentherapie voor zeldzame ziekten

Ons doel

We bestaan omdat wij wél een betaalbare variant van een gentherapie tegen een zeldzame ziekte op de markt gaan brengen. En dat kan!

Kathinka Header Gespiegeld

Doneer aan het Spierfonds en maak het verschil

dinsdag 20 januari 2026

Elke dag hebben mensen met een spierziekte onze hulp nodig. Met jouw donatie help je baanbrekend onderzoek mogelijk te maken, verbeter je behandelingen en geef je hoop aan duizenden Nederlanders. Ontdek waarom jouw bijdrage zoveel impact kan hebben.