Omdat deze lentivirale gentherapie in principe een eenmalige behandeling is, is onze hoop en verwachting dat patiënten die deelnemen aan de studie daarmee voor de rest van hun leven behandeld blijken te zijn. Maar uiteraard graat een klinische studie altijd gepaard met een bepaalde onzekerheid.
“We moeten Bram zo fit mogelijk zien te houden, totdat er een behandeling is die hem kan genezen.”
"Voor de toekomst hebben we onze hoop gevestigd op gentherapie. Het zal zeker nog een paar jaar duren, maar het onderzoek is vergevorderd en veelbelovend. Het idee is dat we dan na één behandeling langdurig resultaat zien.”
“Om de week krijg ik een infuus. Daardoor kan ik eigenlijk alles.”
Nynke is 18, ze doet dit jaar eindexamen vwo. Haar grote passie is ballet, maar ze vult haar agenda ook met musical, school, werk en gezellige afspraken. Misschien pakt ze na haar eindexamen wel een tussenjaar. Als je haar spreekt, lijkt het wel of ze kerngezond is. “Zo voelt het ook. Maar ik heb gewoon heel veel geluk dat er een medicijn voor mijn spierziekte bestaat.”