Wat wij willen veranderen:
Onbetaalbare gentherapiën
Er zijn inmiddels gentherapieën op de markt voor enkele zeldzame ziektes. De eenmalige behandelingen zoals wij deze ontwikkelen - de zogenaamde lentivirale gentherapieën - worden aangeboden door bedrijven voor maar liefst 2 tot 3 miljoen euro per patiënt.
Omdat de ontwikkelingen erg snel gaan, is het de verwachting dat er komende jaren veel meer gentherapieën beschikbaar komen. Met deze bedragen per patiënt wordt dat onbetaalbaar voor de maatschappij.
Zorgverzekeraars en overheidsinstanties slaan daarom steeds vaker alarm. Dit zorgt voor onzekerheid bij bedrijven over of toekomstige therapieën nog wel vergoed gaan worden.
Deze onzekerheid zorgt er nu al voor dat verschillende biotech- en farmaceutische bedrijven zijn gestopt met het verder ontwikkelen van gentherapie voor bepaalde zeldzame ziektes. Hierdoor bereiken steeds meer veelbelovende nieuwe mogelijke behandelingen de patiënt niet meer.
Tijd voor verandering
Wij gaan wél een betaalbare variant op de markt brengen
Waar het klassieke model het doel heeft om zoveel mogelijk winst te maken, richt ons model zich zich op de beschikbaarheid van de behandeling voor elke patiënt. Tegen transparante kosten en maatschappelijk aanvaardbare marges, alleen om de continuïteit van ons bedrijf te garanderen en toekomstige ontwikkelingen mogelijk te maken. Dus zonder winstuitkering naar de aandeelhouder.
Lees hoe ons model anders werkt dan het klassieke model
We beginnen met de ziekte van Pompe
Voor de behandeling van de ziekte van Pompe en het syndroom van Hunter worden nu al medicijnen gegeven: de zogenaamde enzymvervangingstherapie. Deze therapie is erg duur: honderdduizenden euro's per patiënt per jaar. Wij ontwikkelen onze lentivirale gentherapie met als doel om na een eenmalige behandeling deze dure enzym-vervangingstherapie helemaal of bijna helemaal overbodig te maken. Dat is een enorme besparing van zorgkosten.
Waarom we beginnen bij de ziekte van Pompe
Alleen mogelijk door maatschappelijke steun
Wij zijn een publiek bedrijf: een 100% dochteronderneming van Erasmus MC. We hebben een sociaal doel, waar we ons aan houden. Zoals elk academisch ziekenhuis wordt Erasmus MC voornamelijk gefinancierd door belastingbetalers en betalers van de zorgpremie. We ontvangen ook geld van het Prinses Beatrix Spierfonds; geld dat donateurs hebben gegeven. Kortom, de samenleving betaalt en wij willen zorgvuldig en efficiënt met dat geld omgaan.
Dus, help je mee?
We ontvangen ook geld van het Prinses Beatrix Spierfonds; geld dat donateurs hebben gegeven. U kunt ons helpen door een donatie te doen:
Wilt u op een andere manier bijdragen aan ons onderzoek?
Laatste nieuws
Podcast: Onderzoek is de sleutel - Let's talk business
maandag 17 november 2025
Het Prinses Beatrix Spierfonds financiert, stuurt en stimuleert wetenschappelijk onderzoek naar spierziekten. Omdat ze weten dat wetenschappelijk onderzoek de enige sleutel is om alle spierziekten in de toekomst behandelbaar te maken. Luister naar de New business Radio podcast ‘let’s talk business’ #634.
Doneer aan het Spierfonds en maak het verschil
donderdag 6 november 2025
Elke dag hebben mensen met een spierziekte onze hulp nodig. Met jouw donatie help je baanbrekend onderzoek mogelijk te maken, verbeter je behandelingen en geef je hoop aan duizenden Nederlanders. Ontdek waarom jouw bijdrage zoveel impact kan hebben.
We zijn nog nooit zo hoopvol geweest
donderdag 6 november 2025
Start-up voor gentherapie bij de ziekte van Pompe. Door de samenwerking met het Erasmus MC en de start-up LentiCure zet het Prinses Beatrix Spierfonds een nieuwe stap. Doel is een gentherapie tegen de ziekte van Pompe.