Op de volgende sites staat uitgelegd waar we op dit moment zijn met ons onderzoek:
Op weg naar een klinische trial voor de ziekte van Pompe - Spierfonds
Dichter bij een behandeling voor de ziekte van Hunter - Hersen StichtingWat wij willen veranderen:
Onbetaalbare gentherapiën
Er zijn inmiddels gentherapieën op de markt voor enkele zeldzame ziektes. De eenmalige behandelingen zoals wij deze ontwikkelen - de zogenaamde lentivirale gentherapieën - worden aangeboden door bedrijven voor maar liefst 2 tot 3 miljoen euro per patiënt.
Omdat de ontwikkelingen erg snel gaan, is het de verwachting dat er komende jaren veel meer gentherapieën beschikbaar komen. Met deze bedragen per patiënt wordt dat onbetaalbaar voor de maatschappij.
Zorgverzekeraars en overheidsinstanties slaan daarom steeds vaker alarm. Dit zorgt voor onzekerheid bij bedrijven over of toekomstige therapieën nog wel vergoed gaan worden.
Deze onzekerheid zorgt er nu al voor dat verschillende biotech- en farmaceutische bedrijven zijn gestopt met het verder ontwikkelen van gentherapie voor bepaalde zeldzame ziektes. Hierdoor bereiken steeds meer veelbelovende nieuwe mogelijke behandelingen de patiënt niet meer.
Tijd voor verandering
Wij gaan wél een betaalbare variant op de markt brengen
Waar het klassieke model het doel heeft om zoveel mogelijk winst te maken, richt ons model zich zich op de beschikbaarheid van de behandeling voor elke patiënt. Tegen transparante kosten en maatschappelijk aanvaardbare marges, alleen om de continuïteit van ons bedrijf te garanderen en toekomstige ontwikkelingen mogelijk te maken. Dus zonder winstuitkering naar de aandeelhouder.
Lees hoe ons model anders werkt dan het klassieke model
We beginnen met de ziekte van Pompe
Voor de behandeling van de ziekte van Pompe en het syndroom van Hunter worden nu al medicijnen gegeven: de zogenaamde enzymvervangingstherapie. Deze therapie is erg duur: honderdduizenden euro's per patiënt per jaar. Wij ontwikkelen onze lentivirale gentherapie met als doel om na een eenmalige behandeling deze dure enzym-vervangingstherapie helemaal of bijna helemaal overbodig te maken. Dat is een enorme besparing van zorgkosten.
Waarom we beginnen bij de ziekte van Pompe
Welk onderzoek is er gedaan?
Alleen mogelijk door maatschappelijke steun
Wij zijn een publiek bedrijf: een 100% dochteronderneming van Erasmus MC. We hebben een sociaal doel, waar we ons aan houden. Zoals elk academisch ziekenhuis wordt Erasmus MC voornamelijk gefinancierd door belastingbetalers en betalers van de zorgpremie. We ontvangen ook geld van het Prinses Beatrix Spierfonds; geld dat donateurs hebben gegeven. Kortom, de samenleving betaalt en wij willen zorgvuldig en efficiënt met dat geld omgaan.
Dus, help je mee?
We ontvangen ook geld van het Prinses Beatrix Spierfonds; geld dat donateurs hebben gegeven. U kunt ons helpen door een donatie te doen:
Wilt u op een andere manier bijdragen aan ons onderzoek?
Ook interessant
Hoe het model van Lenticure anders werkt dan het klassieke model
dinsdag 20 januari 2026
Het klassieke model van medicijnontwikkeling legt de focus op winst, wat vooral bij zeldzame ziekten leidt tot hoge prijzen en beperkte beschikbaarheid. Ons model pakt dit anders aan en richt zich op toegankelijke behandelingen tegen transparante kosten.
Waarom beginnen we met de ziekte van Pompe?
donderdag 22 januari 2026
Het naar de markt brengen van de eerste behandeling van de innovatieve lentivirale gentherapie is het duurst. Voor de tweede therapie kun je al veel kennis, data en infrastructuur hergebruiken, waardoor dat ontwikkeltraject minder duur zal zijn en dat geldt nog meer voor de volgende therapieën. Daarom is het van groot belang dat de eerste therapie die we ontwikkelen niet alleen beter is voor de patiënt, maar ook zorgkosten bespaart: alleen dán kunnen we de financiële middelen bijeen brengen om het voor elkaar te krijgen.
Laatste nieuws
Podcast: Onderzoek is de sleutel - Let's talk business
dinsdag 20 januari 2026
Het Prinses Beatrix Spierfonds financiert, stuurt en stimuleert wetenschappelijk onderzoek naar spierziekten. Omdat ze weten dat wetenschappelijk onderzoek de enige sleutel is om alle spierziekten in de toekomst behandelbaar te maken. Luister naar de New business Radio podcast ‘let’s talk business’ #634.
Doneer aan het Spierfonds en maak het verschil
dinsdag 20 januari 2026
Elke dag hebben mensen met een spierziekte onze hulp nodig. Met jouw donatie help je baanbrekend onderzoek mogelijk te maken, verbeter je behandelingen en geef je hoop aan duizenden Nederlanders. Ontdek waarom jouw bijdrage zoveel impact kan hebben.
We zijn nog nooit zo hoopvol geweest
vrijdag 1 november 2024
Start-up voor gentherapie bij de ziekte van Pompe. Door de samenwerking met het Erasmus MC en de start-up LentiCure zet het Prinses Beatrix Spierfonds een nieuwe stap. Doel is een gentherapie tegen de ziekte van Pompe.