De werking
Deze therapie werkt als volgt:
- Artsen verzamelen hematopoëtische stamcellen uit het beenmerg van de patiënt.
- In een speciale cleanroom wordt de lentivirale vector toegevoegd aan de stamcellen van de patiënt. Deze vector levert het gezonde gen aan de stamcellen.
- De patiënt krijgt een behandeling om ruimte te maken in het beenmerg voor de gemodificeerde stamcellen.
- De patiënt krijgt zijn eigen gemodificeerde stamcellen terug, toegediend in de bloedbaan.
- De stamcellen reizen naar het beenmerg, waar ze blijven en allerlei soorten bloedcellen produceren.
- De nieuw gevormde bloedcellen bevatten het gezonde gen en kunnen naar verschillende delen van het lichaam reizen.
Hoe wordt lentivirale gentherapie gebruikt bij lysosomale stapelingsziekten?
Zodra de gecorrigeerde cellen bij de patiënt worden teruggeplaatst, nestelen ze zich in het beenmerg, waar ze het ontbrekende enzym beginnen te produceren en uit te scheiden. Deze cellen zullen zich ook differentiëren tot de verschillende soorten bloedcellen, die via het bloed naar verschillende delen van het lichaam kunnen reizen, waar ze het ontbrekende enzym kunnen uitscheiden. Dit enzym kan vervolgens worden opgenomen door de naburige cellen en de moleculen afbreken die zich in die cellen hebben opgehoopt – suikers in het geval van Pompe en Hunter – waardoor wordt voorkomen dat deze moleculen schade aan de organen en weefsels veroorzaken. Een bijzondere eigenschap van onze technologie is dat de gemodificeerde cellen ook de hersenen bereiken en daar de ziekte kunnen stoppen; dit is over het algemeen niet het geval bij andere vormen van gentherapie.
Deze therapie belooft een oplossing op lange termijn, mogelijk zelfs levenslang. Dit moet echter eerst in een klinische studie worden bewezen. Dit in tegenstelling tot enzymvervangingstherapieën die levenslange infusen vereisen. Deze veelbelovende nieuwe aanpak is met succes toegepast bij andere ziekten, zoals metachromatische leukodystrofie (MLD). LentiCure wil deze aanpak toepassen op Pompe, Hunter en andere lysosomale stapelingsziekten.
