Het Pompe Survey Report 2024 van het Erasmus MC brengt voor het eerst openbaar samen wat patiënten zelf rapporteren over hun klachten, symptomen, kwaliteit van leven en behandeling. Zo gaf 81% van de deelnemers aan spierkrampen te ervaren en 76% mobiliteitsproblemen, terwijl de behandeling geleidelijk verschuift van eerste-generatie enzymtherapie naar nieuwere therapieën.
De IPA/Erasmus MC Pompe Survey loopt al sinds 2002 en is een unieke, onafhankelijke bron van langetermijngegevens over het leven met de ziekte van Pompe. Nu er nieuwe behandelingen beschikbaar komen, blijft het volgen van hun effect op het leven van patiënten belangrijk.
