Enzymvervangingstherapie en besparing
Voor de behandeling van de ziekte van Pompe en het syndroom van Hunter worden nu al medicijnen gegeven: de zogenaamde enzymvervangingstherapie. Deze therapie is erg duur: honderdduizenden euro's per patiënt per jaar. Wij ontwikkelen onze lentivirale gentherapie met als doel om na een eenmalige behandeling deze dure enzymvervangingstherapie helemaal of bijna helemaal overbodig te maken. Dat is een enorme besparing van zorgkosten.
Vooruitblik op nieuwe gentherapieën
Daarna kunnen we gaan werken aan het ontwikkelen van gentherapieën voor ziektes waarvoor nu nog geen behandeling bestaat. Het is belangrijk dat we dan al veel kennis, data en infrastructuur hebben én besparingen hebben gerealiseerd, zodat we de kosten van die therapie nog weer lager kunnen houden.
Maatschappelijke kostenverdeling
Voor die ziektes dragen wij als maatschappij over de levensjaren van een patiënt verspreid vaak ook veel kosten ter ondersteuning van die patiënten, maar die kosten worden voor een groot deel vanuit andere potjes betaald dan het budget voor medicijnen en behandelingen.
Medische en wetenschappelijke voordelen
Ook is er een medisch / wetenschappelijke reden: het Erasmus MC huisvest hét wereldwijde kenniscentrum van de ziekte van Pompe. Die kennis kunnen we erg goed gebruiken voor de ontwikkeling van de gentherapie voor de ziekte van Pompe. Ook alle patiënten van Nederland met het syndroom van Hunter worden via het Erasmus MC behandeld, waardoor dat voor ons een logische tweede ziekte is om een behandeling voor te ontwikkelen.
