Het klassieke model
Volgens het klassieke model worden ontdekkingen gedaan in het onderzoekslaboratorium en wordt daar dan een octrooi voor ingediend. Dit kan gebeuren in de laboratoria van de industrie zelf, maar vaak ook in de laboratoria van publieke instellingen, zoals academische ziekenhuizen. In het laatste geval worden de ontdekkingen vervolgens in licentie gegeven of verkocht aan de industrie, meestal voordat de zogenaamde fase 3-klinische onderzoeken beginnen: de dure onderzoeken met grote groepen patiënten. De industrie brengt het product op de markt en als de ontdekking van een andere partij afkomstig is, ontvangt die partij een percentage van de omzet die de industrie behaalt: royalty’s.
Waarom zeldzame ziektes onder druk staan
De industrie doet dit met het doel om zoveel mogelijk winst te maken. Hierdoor ontstaat er een probleem als het gaat om zeldzame ziekten met weinig patiënten en therapieën die voor een zeer lange tijd effectief zijn. De industrie moet dan een hoge prijs per patiënt rekenen om zowel hun ontwikkelingskosten als hun investeringskosten, met risico-opslag, terug te verdienen, en dan ook nog voldoende winst te maken om hun aandeelhouders tevreden te stellen.
De impact van hoge prijzen
De hoge prijzen worden echter steeds meer een obstakel voor het verkrijgen van vergoeding voor therapieën, wat kan leiden tot steeds minder omzet voor bedrijven. Deze onzekerheid over toekomstige omzet zorgt ervoor dat bedrijven niet langer willen investeren in de ontwikkeling van nieuwe gentherapieën voor zeldzame ziektes.
Ons model: toegankelijk voor iedereen
Ons model richt zich op de beschikbaarheid van de behandeling voor elke patiënt. Tegen transparante kosten en maatschappelijk aanvaardbare marges, alleen om de continuïteit van ons bedrijf te garanderen en toekomstige ontwikkelingen mogelijk te maken. Dus zonder winstuitkering naar de aandeelhouder.
Systeemverandering is noodzakelijk
Daarvoor hebben we ook een systeemverandering nodig bij de autoriteiten die toestemming moeten geven om het medicijn op de markt te brengen. Als samenleving moeten we anders kijken naar dit soort nieuwe therapieën voor zeldzame ziektes, om dit soort belangrijke innovaties weer betaalbaar te maken. De autoriteiten zijn zich hier al van bewust, maar verandering kost tijd. Samen met Erasmus MC werken we in Nederland samen binnen de DARE-NL en FAST-initiatieven.
