Prof. Dr. med. Benedikt Schoser - voorzitter
Professor Benedikt Schoser is een opgeleide neuroloog, neurofysioloog, neurointensivist, palliatieve geneeskunde arts en spierpatholoog. Hij is hoogleraar neurologie, senior consultant neuroloog en co-voorzitter van het Friedrich-Baur-Instituut, Dep. of Neurology, Ludwig-Maximilians-Universität München, Duitsland. Hij is voorzitter van onze internationale wetenschappelijke adviesraad.
Dr. Maria Ester Bernardo MD
Maria Ester Bernardo is een kinderarts en arts-wetenschapper die werkt op het gebied van HSCT en HSC-gentherapie met een blik op zowel klinische activiteit als experimenteel/translationeel onderzoek. Maria Ester is verantwoordelijk voor de Pediatric Transplant Unit in het San Raffaele Hospital, Clinical Coordinator van de Pediatric Clinical Research Unit in het San Raffaele-Telethon Institute for Gene Therapy (SR-Tiget) en Associate Professor of Pediatrics aan de San Raffaele Vita Salute University Medical School.
Prof. Dr. Andreas Hahn MD
Andreas Hahn is hoogleraar kindergeneeskunde aan het Universitair Ziekenhuis in Gießen, Duitsland, en is sinds 2002 hoofdarts van de afdeling kinderneurologie. Zijn speciale interessegebieden zijn pediatrische epilepsieën, neuromusculaire aandoeningen en neurometabole ziekten. Hij is met name geïnteresseerd in onderzoek naar de ziekte van Pompe en behandelt en volgt dergelijke patiënten al vele jaren.
Prof. Dr. Toni Cathomen
Toni Cathomen is hoogleraar cel- en gentherapie aan de Universiteit van Freiburg, Duitsland, en directeur van het Instituut voor Transfusiegeneeskunde en Gentherapie aan het Universitair Medisch Centrum. Zijn onderzoek richt zich op het verbeteren van de effectiviteit en veiligheid van designer nucleasen (CRISPRCas en TALEN) voor therapeutische genoombewerking met als doel het ontwikkelen van nieuwe immuunceltherapieën (CAR-T-cellen) en hematopoëtische stamcelpreparaten om patiënten te behandelen die lijden aan een hiv-infectie, primaire immuundeficiënties en bepaalde soorten kanker.
Dr. Eugenio Montini
Eugenio Montini is een vaste groepsleider van een onderzoekseenheid en hoofd van de Vector Integration Core in SR-Tiget. Eugenio Montini's onderzoek richt zich op de risico's die gepaard gaan met het gebruik van gentherapievectoren en ontwikkelt nieuwe therapeutische vectoren met een superieur bioveiligheidsprofiel; Ze monitoren ook de werkzaamheid, veiligheid en moleculaire dynamiek van bloedproductie bij patiënten die getransplanteerd zijn met genetisch gemodificeerde stamcellen met behulp van virale vectoren.